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27/09/2011

Grâce à vos dons

 

Grâce à la générosité et à la fidélité du public depuis le 1er Téléthon, l'action de l'AFM et l'acharnement des chercheurs bénéficient à l’ensemble des maladies génétiques rares et à des maladies fréquentes. La révolution médicale s’accélère et produit ses premiers résultats vers la guérison. Le fruit d’un combat collectif au bénéfice du plus grand nombre à travers le Téléthon.

Des avancées et des recherches au bénéfice de tous

  • Les progrès scientifiques pour les maladies rares stimulent la recherche pour des maladies fréquentes

    Trois exemples qui illustrent comment vos dons construisent la médecine de demain :

   
    • La recherche sur la progéria : un espoir pour lutter contre les maladies liées au vieillissement mais aussi réduire les effets secondaires des trithérapies. La progéria touche les enfants et provoque un vieillissement accéléré (leur espérance de vie ne dépasse pas 20 ans). Avec le soutien de l’AFM, une équipe française a identifié en 2003 le gène responsable de cette maladie et lancé, dès 2008, un essai pour le traitement d'une quinzaine d' enfants venus de toute l'Europe. Cet essai ouvre des perspectives pour lutter contre les maladies liées au vieillissement mais aussi pour la réduction des effets secondaires des trithérapies soignant des malades du SIDA car ce sont les mêmes mécanismes qui sont en cause > plus d'infos

    • La recherche sur la rétinite pigmentaire : un espoir pour les maladies oculaires fréquentes. L’AFM soutient depuis plusieurs années le Dr Rolling à Nantes, qui a réussi à rendre la vue à des chiens atteints de rétinite pigmentaire grâce à une thérapie génique. Un premier essai démarre en 2011 chez l’homme avec des conséquences à terme pour des cécités plus fréquentes comme la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA), qui touche 1 million de personnes de plus de 50 ans en France > plus d'infos

  • Les greffes des cellules souches : un espoir pour le traitement des maladies cardiaques. Le cœur est un muscle, c’est donc un organe particulièrement touché dans les maladies neuromusculaires. Les recherches sur les greffes de cellules souches entreprises dans ce cadre ont abouti à des premiers essais chez des victimes d’infarctus > plus d'infos
  • De la même façon, les innovations sociales initiées et soutenues par l'AFM profitent à toutes les personnes en situation de grande dépendance
Par exemple, les Villages Répit Familles offrent aux malades et à leurs familles la possibilité de souffler un peu. C’est l'un des nouveaux enjeux auxquels l’AFM souhaite apporter des solutions : répondre au besoin de répit exprimé par un nombre croissant de parents ou conjoints de malades. Les Villages Répit Famille s’adressent aux familles touchées par une maladie neuromusculaire, mais aussi par d’autres pathologies générant des handicaps moteurs lourds. > plus d'infos

Des succès récents...

  • 1ère reconstitution de peau grâce à des cellules souches
    En 2009, l’équipe de Marc Peschanski (I-Stem), financée grâce aux dons du Téléthon, a réussi le pari de produire un épiderme entier à partir de cellules souches embryonnaires humaines. L'objectif ? Pouvoir proposer un jour cette ressource illimitée de cellules comme alternative thérapeutique, notamment aux grands brûlés et aux patients atteints de maladies génétiques affectant la peau. > plus d'infos
  • Une équipe médicale réussit à stopper l’évolution d’une maladie grave du cerveau
    En 2009, deux jeunes enfants atteints d'une maladie mortelle du cerveau ont été traités avec succès par thérapie génique. Depuis le traitement, la progression de leur maladie a été stoppée et aucun effet secondaire n'a été observé jusqu'ici. C'est l’aboutissement de 16 années de recherche soutenues par l’AFM grâce aux dons du Téléthon. > plus d'infos
  • 1er succès de thérapie génique pour une maladie du sang
    En 2010, un malade atteint d’une pathologie sévère du sang (bêta-thalassémie) a retrouvé une vie normale, sans recours à des transfusions sanguines mensuelles, grâce à une thérapie génique. > plus d'infos

... et durables !

  • 1ères cartes du génome humain
    En 1992, Généthon, le laboratoire financé par les dons du Téléthon, vole la vedette aux Américains en publiant les premières cartes du génome humain. Ces travaux seront mis gratuitement à la disposition de la communauté scientifique et accélèreront considérablement le décryptage global du génome humain. > plus d'infos
  • Plus de 15 années de vie gagnées pour les malades !
    En 25 ans, l’espérance et la qualité de vie des malades ont fait un bond. En moyenne, les personnes atteintes de myopathie de Duchenne, par exemple, ont gagné quinze ans de vie. > plus d'infos

Le Téléthon représente la majeure partie des ressources de l'AFM

Les dons du Téléthon ont permis à l'AFM de financer ces différentes pistes thérapeutiques : les unes font appel à la pharmacologie classique, les autres sont très innovantes : utiliser un gène sain comme médicament, intervenir directement sur le gène pour le réparer, reconstruire des organes lésés grâce à des cellules souches...

Au cours des dernières années, ces stratégies thérapeutiques ont démontré leur efficacité chez des animaux atteints de maladies rares et, pour des premières maladies, chez l'homme. Aujourd'hui, 36 essais cliniques sont en cours ou en préparation, grâce à notre soutien à tous à travers le Téléthon.

20/09/2011

25 ans et bien des victoires plus tard

 

Le 25e Téléthon aura lieu les 2 et 3 décembre prochains. En 25 ans, bien des victoires ont été remportées. Les maladies rares, inconnues jusqu’à lors du grand public, sont sorties de l’oubli. De grandes avancées scientifiques ont jalonné ces 25 années, si bien qu’aujourd’hui les premiers traitements voient le jour. Le défi de ce 25e Téléthon est de poursuivre le combat contre la maladie. Avec vous, gagnons cette ultime bataille !

La révolution génétique

Des cartes du génome à la découverte des gènes responsables de maladies rares, c’est tout un pan de la médecine qui a fait un bond en avant ces 25 dernières années. Des milliers de familles frappées par des maladies génétiques ont aujourd’hui accès à un diagnostic, au conseil génétique ainsi qu’aux diagnostics pré-natal et pré-implantatoire qui permettent d’envisager sereinement d’agrandir la fratrie.

La révolution sociale

Avec le Téléthon, les citoyens sont devenus acteurs de la recherche et les malades, des partenaires reconnus des chercheurs et des médecins. Les maladies rares sont sorties de l’oubli et les malades sont désormais au cœur du système de santé.  Par ailleurs, les droits à la compensation ou encore à la scolarité sont aujourd’hui inscrits dans la loi et le regard de tous sur la maladie et le handicap ont changé.

La révolution des biothérapies

Thérapie génique, pharmaco-génétique, cellules souches : toutes les thérapies innovantes qui ont été impulsées ou bien soutenues par l’AFM ont d’ores et déjà révolutionné la médecine. Les malades souffrant de déficits immunitaires, de maladies rares du sang ou du cerveau, bénéficient aujourd’hui des premiers résultats de la recherche alors qu’ils étaient hier encore condamnés à un verdict sans appel. Une révolution médicale est en marche au profit du plus grand nombre.

La recherche

Après 25 ans de recherches soutenues grâce au Téléthon, les premiers traitements de maladies rares et neuromusculaires voient le jour. Une révolution médicale permise par une stratégie osée : aller là où les autres ne vont pas. Autrement dit, innover pour répondre à l’espoir de guérir. L’AFM a adopté une stratégie au profit du plus grand nombre : explorer, sur des modèles de maladies rares, des pistes thérapeutiques applicables parfois à des maladies plus fréquentes. Une stratégie qu’elle met aussi en œuvre dans le domaine social

Le progrès réalisés grâce à vos dons

Devenue un acteur incontournable de la recherche française, l’AFM est associée à d’importantes percées scientifiques, comme la première cartographie du génome humain. Elle a aujourd’hui pris le virage des traitements avec déjà quelques résultats.

Le développement de thérapies innovantes

Corriger un gène défectueux, insérer un gène-médicament, greffer des cellules capables de régénérer du tissu sain : l’AFM défriche la médecine de demain.

 

Prouver l’efficacité des traitements innovants

Grâce aux dons du Téléthon, près de 40 essais cliniques seront en cours à l’horizon 2012. Des essais indispensables pour offrir rapidement aux malades l’accès à de nouveaux traitements.

 

Les outils et les structures de la recherche

Centres de production de vecteurs, plateformes de criblage, bases de données, banques de tissus,… Pour développer des traitements innovants encore faut-il avoir les bons outils !

Les acteurs de la recherche

L’AFM seule ne pourrait rien sans ses multiples partenaires privés, publics, institutionnels, réseaux, mais aussi ces individus, médecins, chercheurs, qui s’engagent, au quotidien, à faire progresser la recherche.

 

Innover aussi dans le champ social pour une citoyenneté à part entière

Grâce aux dons du Téléthon, l’AFM n’explore pas seulement des pistes innovantes pour le traitement des maladies rares. Elle lutte pour que les malades puissent exercer une citoyenneté à part entière. Un combat qui l’amène à innover aussi dans le champ social.

 

Stimuler le développement d’aides techniques innovantes

Les dons du Téléthon contribuent aussi au développement de produits innovants permettant aux personnes handicapées moteur de retrouver des gestes du quotidien : se déplacer, saisir des objets, utiliser un ordinateur ou un téléphone…