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07/09/2010

Les Avancées de la Recherche ( Source Généthon)

Le grand virage des traitements

 

Depuis la création du Téléthon, plus de 800 gènes responsables de maladies génétiques rares ont pu être localisés ou identifiés grâce aux cartes du génome produites par le laboratoire Généthon.

Des gènes-médicaments ont été mis au point et les essais sur l'homme sont de plus en plus nombreux.

Avec ce 23ème Téléthon, le grand virage des traitements est bel et bien amorcé ! Ces deux dernières années, plusieurs essais menés sur des gros animaux naturellement malades, mais aussi sur l'homme, ont obtenu des résultats significatifs pour des maladies du sang, de la peau, de la vision, du cerveau ou neuromusculaires.
Gagner en efficacité

Gagner en efficacité


La révolution médicale tant attendue par les malades est clairement en marche, mais le défi reste immense. Un essai sur l'homme coûte plusieurs millions d'euros et la mise au point d'un médicament nécessite plus de dix ans...

A l'heure où les thérapies innovantes font leurs premières preuves chez l'homme, l'AFM doit donc relever un nouveau défi : celui de l'efficacité. Efficacité dans le choix des programmes financés, efficacité dans le résultat thérapeutique pour les malades des essais soutenus.

Pour atteindre cet objectif, elle a accru considérablement son rôle moteur dans l'initiation et l'accompagnement de projets d'essais cliniques, tout en assurant l'équilibre avec une recherche fondamentale, nécessaire à la compréhension des mécanismes liés aux maladies neuromusculaires et au développement de pistes thérapeutiques. Et cela, dans un contexte de collaborations internationales indispensables dans le domaine des maladies rares.


La myopathie de Duchenne, une maladie pilote pour la recherche


On s’approche doucement du traitement… mais on s’approche ! Grâce aux dons du Téléthon, les progrès thérapeutiques pour soigner les maladies ont considérablement évolué. Exemple avec la myopathie de Duchenne, une maladie d’origine génétique qui touche l’ensemble des muscles, voici quelques dates  marquante

1981 : création du Conseil scientifique de l'AFM.

1986 : un premier gène à l'origine d'une maladie neuromusculaire, la myopathie de Duchenne, est identifié.

1990 : lancement des premières campagnes de prélèvement d'ADN pour faciliter l'identification de nouveaux gènes responsables de maladies.

1992 : publication des premières cartes du génome humain par Généthon, le laboratoire du Téléthon.

1996 : publication de la dernière version de la carte intégrée du génome.

1997 : réorientation des activités de Généthon vers la mise au point des thérapeutiques, mise en place du réseau de production de vecteurs GVPN. Ouverture de l'Institut de Myologie, l'un des plus grands centres d'expertise sur le muscle en Europe.

1998 : création de Génopole. Son objectif : réunir en un même lieu des laboratoires de recherche académiques et privés, des entreprises de biotechnologies et un enseignement de haut niveau.

1999 : adoption du règlement européen sur les médicaments orphelins.

2000 : premières avancées marquantes (bébés bulle, maladie de Huntington, infarctus du myocarde).

2002 : création du GIS (Groupement d'Intérêt Scientifique) - Institut des Maladies Rares. Sa mission : stimuler, développer et coordonner la recherche sur les maladies rares.

2003 : résultats du premier essai de thérapie génique pour les myopathies de Duchenne et de Becker.

2004 : mise au point d'une technique innovante de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne, le saut d'exon.

2005 : lancement du projet I-Stem dédié à la recherche sur les cellules souches embryonnaires.

2006 : premier traitement par thérapie génique d'un patient atteint d'epidermolyse bulleuse.

2007 : les cellules souches embryonnaires humaines peuvent se différencier en cellules cardiaques.

2008 : démarrage de l'essai sur la progéria, une maladie génétique du vieillissement accéléré. Objectifs : retarder l'évolution de la maladie, prolonger la durée de vie des jeunes malades jusqu'à ce qu'un autre traitement, un jour, permette un retour à la normale.

2009 : deux enfants atteints d'une maladie grave du cerveau, l'adrénoleucodystrophie, traitée avec succès par thérapie génique; première reconstitution d’un épiderme à partir de cellules souches embryonnaires humaines.

 

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